罕見疾病脊髓性肌肉萎縮症基因治療藥「諾健生」，以1劑4,900萬 元納入健保價，為台灣新藥產業注入強心劑，在爭相卡位中，罕病藥 /孤兒藥、基因/細胞治療成為當紅炸子雞，有機會打世界盃。

　　初步統計，台廠至少已有30家公司旗下新藥分別拿到歐、美孤兒藥 、罕見兒科疾病資格。上周國邑治療肺動脈高壓新藥L606，就以2.2 5億美元（約合新台幣70億元）將北美市場授權予Liquidia公司；今 年3月安基也將治療罕病甘迺迪氏症的小分子新藥AJ201，以2.5億美 元（約合新台幣逾75億元）授權美國Avenue新藥公司，創下國內最大 的罕病新藥授權金紀錄，足見罕病新藥卡位投資熱潮已成新顯學。

　　專家認為，罕病新藥因缺口大、成功率和投報率高，吸引國際藥廠 分食大餅；台廠在中橡治療龐貝氏症的Myozyme、智擎胰臟癌新藥安 能得、藥華藥療真性紅血球增生症的Besremi/P1101多年前即已授權 ，加上新近的國邑和安基等，都將為罕病新藥公司創造「吸金」利基 。

　　此外，新世代主流的基因與細胞治療，隨著再生醫療雙法今年可望 過關，2050全球再生醫療市場3,800億美元的商機規模，激勵廠商布 局，除育世博、長聖、基亞、訊聯、向榮、台寶、宣捷等生技公司外 ，大型集團也以結盟方式加入戰局，像是佳世達與大江基因合作，今 年啟動細胞新藥臨床前開發；宏碁AI助攻三顧個人化「腫瘤新抗原D C」篩選；台塑生醫則以7.55億元取得長春藤51％股權，長春藤專攻 的「CIK自體免疫殺手細胞醫療技術」，已完成治療晚期肝、肺癌的 臨床一期人體試驗，驗證其安全性無虞。

　　首創和利基新藥中，則以ADC（抗體藥物複合體）最受關注，浩鼎 、泰福、免疫功坊、台耀、永昕、台康、旭富以新藥開發和CDMO代工 生產模式加入戰場。